Innowacyjna terapia onkologiczna będzie refundowana od września

Terapia CAR-T jest oparta na wykorzystaniu własnej odporności pacjenta do walki z nowotworem. Kluczowym elementem są w niej komórki układu odpornościowego – leukocyty, w tym limfocyty T, które w warunkach laboratoryjnych zostają zaprogramowane tak, rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworu.

Naukowcy z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu na badania nad tą, obecnie najbardziej nowoczesną technologicznie, terapią onkologiczną otrzymali 15 mln zł grantu z Agencji Badań Medycznych (pisaliśmy o tym tutaj).

Wytwarzane przez badaczy z Wrocławia akademickie komórki CAR-T miały pozwolić znacząco obniżyć koszty terapii. Te oferowane przez firmy farmaceutyczne są bowiem bardzo drogie i jak dotąd nie były refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Od 1 września ma się to jednak zmienić. Minister zdrowia Adam Niedzielski opublikował bowiem 17 sierpnia 2021 r. pozytywną decyzję refundacyjną dla terapii CAR-T. Będzie mogła ona być stosowana w przypadkach opornej i nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci i u dorosłych do 25. roku życia.

Oznacza to, że wszyscy pacjenci Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” USK we Wrocławiu – która jest pierwszym i jedynym ośrodkiem w Polsce, certyfikowanym do stosowania terapii CAR-T w tych wyszczególnionych przez ministra przypadkach – będą mogli tę terapię otrzymać.

Dotychczas w przypadku dzieci, leczonych w klinice „Przylądek Nadziei”, potrzebujących terapii CAR-T jedynym rozwiązaniem było uruchomienie zbiórek i zakup komercyjny produktu. W ten sposób w klinice USK terapię CAR-T udało się zastosować u dziewięciorga dzieci.

– Pierwszy pacjent Kliniki Przylądek Nadziei USK otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. – Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie, po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki, ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają – podkreśla.

Wszyscy mali pacjenci, u których zastosowano terapię CAR-T czują się dobrze. Jak mówi prof. Kałwak, większość z nich mogła wrócić do domów w krótkim czasie po zabiegu.

– Obserwowana w naszej praktyce klinicznej skuteczność CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika, jakim jest oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, tam, gdzie tej szansy jeszcze niedawno nie było. Jestem niezmiernie szczęśliwy, bo terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego leczenia – dodaje prof. Kałwak.